基因編輯：基因編輯治療再獲實質性突破，治療晚期胃腸道癌獲得成功，機構稱未來市場規(guī)模超300億美元
2025-05-07 09:01
作者：SYSTEM
來源：早知道/脫水研報
據(jù)科技日報5月7日報道，美國明尼蘇達大學科研團隊在最新一期《柳葉刀·腫瘤學》雜志發(fā)表論文稱，全球首例運用CRISPR/Cas9基因編輯技術治療晚期胃腸道癌的人體臨床試驗取得階段性成功，證實了該療法的安全性和潛在療效。
點評：粵開證券指出，基因編輯被普遍認為是當下和未來最關鍵和最具潛力的生物技術之一?；诜遣《据d體的體內(nèi)基因編輯技術突破了以往基因治療的一系列局限性。適應癥方面，它不僅可以用于罕見病也可以用于難治的常見病;生產(chǎn)工藝和成本方面，它無需病毒和細胞，所有組分均可大規(guī)模工業(yè)化合成，不存在由于價格昂貴導致患者無法負擔的情況;療效和醫(yī)療費用方面，它具備一次用藥即可徹底停止疾病進展甚至治愈疾病的潛力，大大便利患者的同時，可以在總醫(yī)療費用上為患者和醫(yī)保大幅節(jié)省開支，目前使用較為廣泛的 CRISPR-Cas核酸酶具有較好的成藥潛力。
根據(jù)Reports and Data的最新報告，預計到2030年，全球基因編輯市場規(guī)模將達到302.3億美元，預測期內(nèi)的復合年增長率為18.2%。
招商證券表示，基因編輯工具技術經(jīng)歷了ZFNs 技術、TALENs 技術、CRISPR技術的三代更新迭代發(fā)展。其中CRISPR技術具有操作便捷、費用較低、靶向效率更高等優(yōu)點，首個基于CRISPR技術的基因編輯療法Casgevy（Exa-cel）已經(jīng)獲批上市。同時CRISPR基因編輯技術仍在升級更新?；蚓庉嬛委熌壳疤幱诩夹g落地初期，產(chǎn)業(yè)鏈角度，上游為提供原料、耗材等基因合成的公司，中游為CDMO公司，下游則為基因編輯治療公司。
相關公司見主題庫：基因編輯?
研報來源：
粵開證券，李興，S0300518100001，醫(yī)藥：從JPM大會看2025生物創(chuàng)新藥熱點：關注ADC、雙特異性抗體、細胞與基因治療。2024年2月11日
招商證券，許菲菲，S1090520040003，創(chuàng)新藥系列報告(六)：基因編輯行業(yè)深度：從源頭出發(fā)解決疾病問題 編輯工具與對基因的理解為成藥關鍵。2024年4月19日
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